SLA bloqueado! Encontrada uma técnica revolucionária, novas esperanças se abrem

Uma seleta equipe de cientistas e pesquisadores da Universidade da Califórnia  descobriu uma nova técnica para bloquear a ELA, a  esclerose lateral amiotrófica . Os testes foram realizados em camundongos e revelaram a surpreendente eficácia das injeções de RNA artificialmente composto e administrado por meio do vírus inativado. O resultado obtido com esta operação surpreendeu pela eficácia e duração. Este primeiro estágio deu aos pesquisadores boa esperança de que em breve tomarão medidas para realizar novos testes em animais maiores antes de se aproximarem dos testes em humanos. Ainda não há certeza, mas boas esperanças para uma cura futura  da ELA .

Injeções únicas de RNA bloqueiam ALS

Por meio de algumas injeções que foram aplicadas na medula espinhal de ratos de laboratório, os cientistas conseguiram interromper o desenvolvimento de ELA de uma forma surpreendente. Um marco que vem trabalhando há anos e que abriu as portas para potenciais tratamentos clínicos que irão revolucionar o mundo da medicina no que diz respeito ao tratamento da esclerose lateral amiotrófica. O mais surpreendente foi o fato de não ter encontrado efeitos colaterais particulares, além de ter interrompido a progressão da doença. Observou-se também que o mesmo tratamento evita o aparecimento da patologia em indivíduos nos quais as injeções foram injetadas na fase preventiva.

Antes de passar para os testes em humanos, vários testes terão que ser realizados em animais maiores do que ratos e com maior semelhança com humanos. Essa etapa é essencial para podermos conhecer mais especificamente os efeitos que esse tratamento pode ter no ser humano e entender se realmente estamos diante de uma cura efetiva para a ELA, doença hoje considerada incurável.

O resultado da pesquisa surpreende os cientistas

O surpreendente resultado é fruto de uma longa e elaborada pesquisa realizada por um grupo de pesquisadores do Laboratório de Neurogeração, que funciona na Universidade da Califórnia em San Diego. Os cientistas colaboraram com pesquisadores do Instituto de Neurobiologia da Academia de Ciências da Eslováquia, do Instituto Liběchov de Fisiologia e Genética Animal e do Instituto Salk para Sutdies Biológicos, bem como de outros centros de pesquisa. A equipe foi coordenada pelo professor Martin Marsala que leciona no Departamento de Anestesiologia da Universidade de Jolla.

Um grupo bem coeso e focado no objetivo que conseguiu alcançar ao bloquear a esclerose lateral amiotrófica, também conhecida como doença de Lou Gehrig ou doença do neurônio motor. Usando o RNA criado em laboratório, eles foram capazes de desativar o gene mutado que se acredita ser o responsável pela doença e é chamado de SOD1. A pesquisa também destaca outro fato importante, a saber, aquele que destaca mais de 200 mutações do gene mutado que podem estar na base do aparecimento de ALS. A doença, lembramos, é responsável pela perda progressiva do controle sobre os músculos e, portanto, pela possibilidade de movimento que impede a fala e a alimentação até não conseguir respirar. Muitas pessoas morrem logo após o diagnóstico.

Uma esperança para quem sofre de ALS

As injeções que o Dr. Marsala e a equipe de pesquisadores médicos realizada para administrar a molécula de RNA na medula espinhal de camundongos pode representar um primeiro passo para a solução de uma doença com implicações terríveis. Para fazer isso, os cientistas usaram um vetor ou um vírus adenoassociado previamente inativado. Esse tipo de vírus é normalmente utilizado para tratamentos inovadores como, por exemplo, aquele implementado pela Clínica de Oftalmologia da Universidade da Campânia, Luigi Vavitelli. Este tratamento permitiu que dois pacientes infantis se recuperassem de uma forma rara de distrofia retiniana genética, recuperando totalmente a função ocular.

Cada injeção foi administrada antes do início dos sintomas de ELA, após a reversão da patologia neurodegenerativa. Na fase preventiva, foi obtido o bloqueio do gene responsável pela doença, portanto sua presença não foi revelada. Nesse caso, a proteção ativa foi observada não apenas nos neurônios motores, mas também nas células e conexões entre os neurônios e as fibras musculares, conforme relatado em um relatório médico científico publicado pela Universidade da Califórnia em San Diego. Já na fase curativa, ou quando os neurônios motores já haviam sido afetados e marcados pelos efeitos degenerativos, o ELA era bloqueado.

Nova pesquisa antes do teste em humanos

Anteriormente, as inoculações de RNA artificial criado para a inativação do gene SOD1 eram realizadas por injeção da molécula no líquido cefalorraquidiano ou por via intravenosa. Esta técnica permitiu retardar os efeitos mortais da doença, mas não evitou as consequências trágicas. Nesse último experimento, porém, optou-se por fazer as injeções em um determinado ponto, ou seja, sob a membrana que cobre o cérebro e a medula espinhal, os camundongos que fizeram esse tratamento sobreviveram. Esta técnica, portanto, aparece como uma terapia que tem maior eficácia em modelos de rato de ALS que estão ligados ao gene SOD1.

Uma confirmação adicional de sua possível eficácia em animais adultos é sugerida por uma transmissão eficaz do vetor AAV9, o que significa que o tratamento também pode funcionar para o tratamento de ELA hereditária e vários distúrbios neurodegenerativos que afetam a medula espinhal. Nestes casos, obtém-se uma tediosa liberação de genes terapêuticos capazes de silenciar o gene mutado presente no parênquima espinhal como acontece no caso da esclerose lateral amiotrófica ligada ao gene C9orf72 mutado, bem como em alguns casos de patologias devido a uma acumulação lisossomal.

A equipe de pesquisadores realizará em breve mais testes para verificar a segurança da terapia e criar uma base sólida para o lançamento de um ensaio clínico em humanos. O relatório, que explica em detalhe as várias etapas da investigação levada a cabo pelos cientistas da equipa coordenada pelo professor Marsala, foi publicado na conceituada revista científica Nature Medicine.